Gene Therapy - GAPS325

• Anglický název: Gene Therapy
• Zajišťuje: Katedra farmaceutické chemie a farmaceutické analýzy (16-16190)
• Fakulta: Farmaceutická fakulta v Hradci Králové
• Platnost: od 2022
• Semestr: zimní
• Body: 0
• E-Kredity: 2
• Způsob provedení zkoušky: zimní s.:ústní
• Rozsah, examinace: zimní s.:14/14, Z+Zk [HS]
• Počet míst: neurčen / neurčen (neurčen)
• Minimální obsazenost: neomezen
• 4EU+: ne
• Virtuální mobilita / počet míst pro virtuální mobilitu: ne
• Stav předmětu: vyučován
• Jazyk výuky: angličtina
• Způsob výuky: prezenční
• Způsob výuky: prezenční
• Je zajišťováno předmětem: GAF325
• Poznámka: předmět je možno zapsat mimo plán; povolen pro zápis po webu
• Garant: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D.

Anotace

čeština

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Genová terapie, resp. terapeutika, jsou jedním z typů biologických léčiv. Po dlouhých letech intenzivních výzkumů a očekávání se v posledních letech dostávají do terapeutického využití přípravky nebo terapeutické metody, založené na ovlivnění genetické informace. Přednášky z Genové terapie doplňují základní informace předmětu Biologická léčiva a soustředí se na nejperspektivnější přípravky a metody aktuálně zavedené do praxe nebo v pokročilých fázích klinických zkoušek. Zabývají se i nejvýznamnějšími trendy ve vývoji nových prostředků genové terapie.

angličtina

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Gene therapeutics belong among biological drugs. After years of intensive research and expectations, currently therapeutic tools or methods influencing genetic information enter clinical praxis. Lectures of subject Gene Therapy bring supplementary information to the essential ones presented in course of subject Biological Drugs, focus on the most promising preparations and methods currently entering the clinical praxis or advanced phases of clinical trials. The most important trends in gene therapeutics development are discussed.

Podmínky zakončení předmětu

čeština

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Zápočet a zkouška.

angličtina

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Credit and exam.

Literatura

čeština

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Doporučená:

• Daniel Scherman . Advanced Textbook on Gene Transfer, Gene Therapy and Genetic Pharmacology. Paris: National Scientific Research Center (CNRS), France, 2014, s. ISBN 978-1-84816-828-2.

angličtina

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Recommended:

• Daniel Scherman . Advanced Textbook on Gene Transfer, Gene Therapy and Genetic Pharmacology. Paris: National Scientific Research Center (CNRS), France, 2014, s. ISBN 978-1-84816-828-2.

Sylabus

čeština

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Přehled genové terapie a legislativa v této oblasti

• rozdělení genové terapie
• legislativa v oblasti GT a GMO (EU, US, …)

Metody přípravy biooligomerů typu nukleových kyselin

• principy chemické syntézy oligopeptidů a nukleových kyselin (oligonukleotidů) na pevné fázi
• automatizovaná chemická syntéza oligonukleotidů, syntetizéry
• modifikace oligonukleotidů pro terapeutické a diagnostické účely

Terapeutika typu oligonukleotidů

• typy oligonukleotidových terapeutik
• antisense terapeutika
• SiRNA
• DNAzymy
• oligonukleotidové aptamery
• látky v pokročilých fázích klinických testů
• další terapeutický a diagnostický potenciál syntetických NA (drug delivery, aptasensory, etc.)

RNA interference jako prostředek genové terapie

• přehled typů nekódující RNA
• microRNA a siRNA
• možnosti terapeutického využití nekódující RNA na bázi ovlivnění genové exprese
• microRNA a SiRNA v klinických testech 

Genová terapie s využitím vektorů (VMGT)

• možnosti GT zprostředkované vektory
• typy vektorů používaných v GT
• způsoby přípravy vektorů
• výhody a nevýhody různých typů vektorů
• problémy a rizika plynoucí z GT zprostředkované vektory
• DNA a RNA vakcíny

DAN a RNA vakcíny

Pro zájemce exkurze na externí pracoviště.

angličtina

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Overview of gene therapy and legislation 

• Divisions of gene therapy.
• Legislation in area of gene therapy and genetically modified organisms.

Methods of preparation of bio-oligomers of nucleic acids type

• Principles of chemical synthesis of oligopeptides and nucleic acids (oligonucleotides) on solid phase.
• Automatized chemical synthesis of oligonucleotides, synthesizers.
• Modifications of oligonucleotides for therapeutic and diagnostic use.

Oligonucleotide therapeutics

• Types of oligonucleotide therapeutics
• Antisense therapeutics
• SiRNA
• DNAzymes
• Oligonucleotide aptamers
• Preparations in advanced phases of clinical trials.
• Other therapeutic and diagnostic potential of synthetic nucleic acids (drug delivery, aptasensors, etc.)

RNA interference as gene therapy tools

• Overview of non-coding RNA.
• MicroRNA and SiRNA.
• Possibilities of therapeutic use of non-coding RNA.
• MicroRNA and SiRNA in clinical trials.

Vector mediated gene therapy (VMGT)

• Possibilities of VMGT.
• Vector types used in gene therapy.
• Ways of vectors preparation.
• Advantages and disadvantages of various vectors.
• Problems and risks of VMGT.
• DNA and RNA vaccines. 

DNA and RNA vaccines

 

Possible excursion at biotechnological company.

 

Metody výuky

čeština

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Přednášky a semináře.

angličtina

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Lectures and seminars.

Požadavky ke zkoušce

čeština

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

Připravit a na semináři přednést prezentaci na vybrané téma z oblasti genové terapie, zodpovědět dotazy učitele a účastníků semináře.

angličtina

Poslední úprava: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)

To elaborate and present a short overwiev about a selected topic at a seminar, answer questions of the teacher and the seminar participants.