Použití lineáního smíšeného modelu pro analýzu změny v klinických studiích
| Název práce v češtině: | Použití lineáního smíšeného modelu pro analýzu změny v klinických studiích |
|---|---|
| Název v anglickém jazyce: | Linear mixed model analysis of change since baseline in clinical trials |
| Akademický rok vypsání: | 2024/2025 |
| Typ práce: | diplomová práce |
| Jazyk práce: | |
| Ústav: | Katedra pravděpodobnosti a matematické statistiky (32-KPMS) |
| Vedoucí / školitel: | doc. Mgr. Michal Kulich, Ph.D. |
| Řešitel: | skrytý - zadáno a potvrzeno stud. odd. |
| Datum přihlášení: | 10.04.2025 |
| Datum zadání: | 11.04.2025 |
| Datum potvrzení stud. oddělením: | 11.04.2025 |
| Zásady pro vypracování |
| The thesis will focus on randomized clinical trials with primary outcome measured repeatedly during the follow-up. The goal is to compare the change in the expected outcome from baseline till the end of the follow-up between two treatments. In these circumstances, one can ignore the intermediate measurements of the outcome and perform the analysis using only the measurements obtained at baseline and at the final visit. Alternatively, the outcomes at all visits can be analyzed jointly by methods for correlated outcomes such as the linear mixed effects model or GEE.
The objective of the thesis is to calculate asymptotic variances of estimated treatment effects for selected methods theoretically, compare their efficiency and to investigate their behavior in simulation studies. The framework for theoretical considerations and the simulations will emulate studies of modern drugs for treatment of cystic fibrosis, in particular potentiators and modulators of the CFTR gene functions. |
| Seznam odborné literatury |
| Pacáková A (2010) Analýza změny od počáteční hodnoty ke konečné. Diplomová práce, MFF UK, Praha.
Taylor‑Cousar J.L. et al. (2017) Tezacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del. NEJM, 377(21), 2013-2023. Tu YK, Gilthorpe MS (2007) Revisiting the relation between change and initial value: A review and evaluation. Statistics in Medicine 26 443-457. |