Změny v nutričním stavu pacientů s cystickou fibrózou v době modulátorové léčby

• Název práce v češtině: Změny v nutričním stavu pacientů s cystickou fibrózou v době modulátorové léčby
• Název v anglickém jazyce: Changes in nutritional status in patients with cystic fibrosis in the era of CFTR modulators
• Klíčová slova: cystická fibróza, nutriční stav, CFTR modulátory
• Klíčová slova anglicky: cystic fibrosis, nutritional status, CFTR modulators
• Akademický rok vypsání: 2022/2023
• Typ práce: bakalářská práce
• Jazyk práce: čeština
• Ústav: III. interní klinika – klinika endokrinologie a metabolismu 1. LF UK a VFN (11-00530)
• Vedoucí / školitel: doc. MUDr. Libor Fila, Ph.D.
• Řešitel: skrytý - zadáno vedoucím/školitelem
• Datum přihlášení: 27.09.2023
• Datum zadání: 27.09.2023
• Datum a čas obhajoby: 18.06.2024 08:00
• Datum odevzdání elektronické podoby: 30.04.2024
• Datum proběhlé obhajoby: 18.06.2024
• Předmět: Obhajoba bakalářské práce (B02367)
• Oponenti: MUDr. Sabina Pálová, Ph.D.

Předběžná náplň práce

Cystická fibróza je vrozené onemocnění, které vede k postižení zejména dýchacího systému, ale také gastrointestinálního traktu. Nutriční stav je významným faktorem celkového zdravotního stavu a prevence malnutrice představuje klíčovou součást terapie. Nová modulátorová léčba přispívá k výraznému zlepšení zdravotního stavu, ale také kvality a délky života.
Cílem bakalářské práce bylo zhodnotit vývoj nutričního stavu po zahájení modulátorové léčby. Během práce bylo ověřeno, zda dochází ke zvýšení BMI, zda je efekt léčby ovlivněn výchozím nutričním stavem a zda se zvýšilo procento pacientů s cílovým a lepším nutričním stavem.
Výzkumný soubor tvořilo 86 pacientů z Centra cystické fibrózy ve Fakultní nemocnici v Motole. Na základě retrospektivního sběru antropometrických údajů byl hodnocen vývoj BMI. Data pocházela ze 4 měření: před léčbou a poté po 1, 3 a 6 měsíců po zahájení léčby. Zhodnocení vývoje BMI bylo provedeno pomocí Friedmanova testu a porovnání mediánových hodnot. Pro ověření vlivu výchozího nutričního stavu na efekt léčby byli pacienti rozděleni do 4 skupin. Pomocí jednofaktorové analýzy rozptylu nebo Kruskall-Wallisova testu bylo ověřeno, zda existuje statisticky významný rozdíl mezi průměrným zlepšením BMI mezi skupinami. V poslední části bylo vypočítáno zastoupení jednotlivých skupin pacientů rozdělených podle nutričního stavu v každém období.
Výsledky prokázaly, že po zahájení modulátorové léčby dochází ke zvýšení BMI. Největší změny bylo dosaženo u pacientů v malnutrici. Nebyl však prokázán statisticky významný rozdíl v průměrném zlepšení hodnot BMI mezi skupinami. Procento pacientů v cílovém nebo lepším nutričním stavu se zvýšilo ze 45 % na 62 %.
Práce potvrdila, že s novou modulátorovou léčbou dochází ke snižování počtu pacientů s malnutricí, ale také k navyšování počtu pacientů s nadváhou a obezitou. Výsledky poukazují na nutnost aktualizace nutričních doporučení, která byla doposud cílena především na prevenci a řešení malnutrice. Práce také upozorňuje na potenciální kardiometabolické rizikové faktory související s prodlužováním života a zvyšováním BMI pacientů.

Předběžná náplň práce v anglickém jazyce

Cystic fibrosis is an inherited disease that primarily affects the respiratory system but also the gastrointestinal tract. Nutritional status is a significant factor in overall health and prevention of malnutrition is a key component of therapy. New modulator therapy contributes to major improvement in health status as well as quality and length of life.
The aim of the bachelor thesis was to evaluate the development of nutritional status after initiating modulator therapy. The study assessed whether there was an increase in BMI, whether the treatment response was affected by the initial nutritional status, and whether the percentage of patients with target and better nutritional status increased.
The research sample consisted of 86 patients from the Cystic Fibrosis Centre at the Motol University Hospital. The development of BMI was evaluated based on retrospective collection of anthropometric data. Data from 4 measurements were used: before treatment and then at 1, 3 and 6 months after starting treatment. Friedman test and comparison of median values were conducted to evaluate BMI development. Patients were divided into 4 groups to verify whether the initial nutritional status affects the treatment response. One-way ANOVA or the Kruskal-Wallis test were used to assess statistically significant difference in the average improvement in BMI between the groups. The last part examined the percentage of each group of patients divided by nutritional status in each period.
The results confirmed that the modulator therapy leads to an increase in BMI. The greatest changes in the evaluated sample were observed in patients with malnutrition. However, the results did not demonstrate statistically significant difference in the average improvement in BMI values between the groups. The percentage of patients with target and better nutritional status increased from 45 % to 62 %.
The study confirmed that with the new modulator therapy, the number of patients with malnutrition decreases, but there is also an increase in the number of patients with overweight and obesity. The results indicate the necessity to update nutritional recommendations for patients with cystic fibrosis which have been primarily focused on preventing and addressing malnutrition. The study also highlights potential cardiometabolic risk factors associated with extending the life expectancy and increasing the BMI of patients.