CRISPR/Cas genome editing in human disease models and the translation into therapies

• Název práce v češtině: Editace genomu pomocí CRISPR/Cas na modelech lidských onemocnění a jejich využití v terapii
• Název v anglickém jazyce: CRISPR/Cas genome editing in human disease models and the translation into therapies
• Klíčová slova: vzácná onemocnění, myší model, CRISPR/Cas9, knock-out, kondicionální knock-out, knock-in, transgenní myši, editace bází, primární editace
• Klíčová slova anglicky: rare diseases, mouse model, CRISPR/Cas9, knock-out, conditional knock-out, knock-in, transgenic mice, base editing, prime editing
• Akademický rok vypsání: 2023/2024
• Typ práce: bakalářská práce
• Jazyk práce: angličtina
• Ústav: Katedra buněčné biologie (31-151)
• Vedoucí / školitel: Mgr. Michaela Krupková, Ph.D.
• Řešitel: skrytý - zadáno a potvrzeno stud. odd.
• Datum přihlášení: 16.10.2023
• Datum zadání: 13.11.2023
• Datum potvrzení stud. oddělením: 31.01.2024
• Datum odevzdání elektronické podoby: 27.04.2024
• Datum proběhlé obhajoby: 30.05.2024
• Oponenti: PharmDr. Lucie Šedová, Ph.D.

Předběžná náplň práce

Dědičné změny v lidském genomu jsou podstatou převážné většiny vzácných onemocnění. Jejich studium je komplikováno z důvodu velmi nízké frekvence výskytu a komplexity. Savčí modelové organismy, především geneticky modifikované myší modely, mají nezastupitelnou úlohu při zkoumání mechanizmů těchto onemocnění a při objevování možných terapeutických strategií. Systém CRISPR/Cas se využívá k editaci genomu na základě vytváření zlomů v konkrétní oblasti, která je definována pomocí gRNA, a využití opravných mechanismů buňky.Současný rozvoj CRISPR/Cas technologie umožňuje a výrazně zjednodušuje vytváření široké škály myších modelů, které mohou přispět k dalšímu výzkumu. Tato práce shrnuje metodologické možnosti editace myšího genomu pomocí CRISPR/Cas systému pro vytváření modelů vzácných lidských onemocnění a jejich využití v terapii.

Předběžná náplň práce v anglickém jazyce

...