Programmable nucleases in human therapy

• Název práce v češtině: Využití programovatelných nukleáz v lidské terapii
• Název v anglickém jazyce: Programmable nucleases in human therapy
• Klíčová slova: programovatelné nukleázy, lidská terapie, genová terapie, ZFN, TALEN, CRISPR/Cas, geneticky podmíněné nemoci, klinické zkoušky
• Klíčová slova anglicky: programmable nucleases, human therapy, gene therapy, ZFN, TALEN, CRISPR/Cas, genome disorders, clinical trial
• Akademický rok vypsání: 2018/2019
• Typ práce: bakalářská práce
• Jazyk práce: angličtina
• Ústav: Katedra buněčné biologie (31-151)
• Vedoucí / školitel: Mgr. Petr Kašpárek, Ph.D.
• Řešitel: skrytý - zadáno vedoucím/školitelem, čeká na schválení garantem
• Datum přihlášení: 07.11.2018
• Datum zadání: 05.01.2019
• Datum odevzdání elektronické podoby: 07.01.2019
• Datum proběhlé obhajoby: 01.02.2019
• Oponenti: prof. RNDr. Jan Černý, Ph.D.

Předběžná náplň práce

Programovatelné nukleázy (PN) jsou enzymy, které umožňují místně specifické štěpení DNA, jež může vést k cílené modifikaci daného genomického lokusu. Intenzivní vývoj technik spojených s PN v posledních letech otevřel nové možnosti při léčbě mnoha nemocí, jako jsou například geneticky podmíněné choroby, infekční nemoci, nebo rakovina. Vývoj zinc finger nukleáz (ZFN) a poté i TALE nukleáz (transcription activator-like effector nucleases, TALEN) umožnil první terapeutické postupy založené na cílené úpravě lidského genomu. Technologie CRISPR/Cas (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) přinesla další výrazné zjednodušení a rozšíření metod využívajích PN. Tato práce si klade za cíl poskytnout přehled o současném stavu a vývoji v oblasti využití PN při léčbě lidských pacientů.

Předběžná náplň práce v anglickém jazyce

Programmable nucleases (PNs) are enzymes which enable site specific DNA cleavage, which can lead to targeted modification of desired genomic loci. Recent rapid development of PNs brought new possibilities for the treatment of many diseases, such as genetic disorders, infectious diseases or cancer. Development of Zinc finger nucleases (ZFNs) followed by transcription activator-like effector nucleases (TALENs) enabled first therapeutic approaches based on targeted manipulation of human genome. The clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-Cas technology brought further simplification of the method and of broadened availibility of PN-based toolkit. This thesis will provide a summary of recent developments and applications of PNs in a therapy of human patients.